Ensayos clínicos

Si su hijo tiene una enfermedad grave, como un cáncer o una afección crónica (duradera), como el asma, es posible que su médico les proponga la posibilidad de que participe en un ensayo clínico.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio que llevan a cabo los investigadores para saber si un tratamiento (se trate de un medicamento nuevo, una terapia o una operación) funciona bien y es seguro. Los ensayos clínicos siguen un plan de acción específico, llamado protocolo. El protocolo indica qué tipo de ensayo será, qué se estudiará, quién participará en él, que tratamientos se usarán y cómo se medirán los resultados.

El tipo de estudio que se sigue en la mayoría de los ensayos cínicos se llama ensayo clínico controlado y aleatorizado.

¿Qué ocurre en un ensayo clínico controlado y aleatorizado?

En este tipo de ensayos, los investigadores suelen tratar de saber si un tratamiento determinado funciona. Estos ensayos pueden evaluar el efecto de medicamentos, terapias, vacunas, vitaminas o procedimientos. Tratan de encontrar el mejor tratamiento asociado a los menores efectos secundarios.

En este tipo de estudios, las personas se asignan aleatoriamente a uno de los siguientes grupos:

un grupo recibirá el tratamiento que se va a evaluar
un grupo recibirá el tratamiento habitual (a menudo, se trata de seguir recibiendo el tratamiento que ya se estaba recibiendo)
un grupo placebo recibirá un tratamiento que no contenga ningún medicamento ni procedimiento

En los ensayos clínicos que se hacen con niños, solo se usan grupos placebo si el hecho de no tratar o de no medicar a un niño no lo expone a riesgos importante para su salud.

Estos ensayos clínicos son "ciegos". Esto significa que los pacientes no saben si están recibiendo tratamiento o placebo hasta haber concluido el estudio. Así, sus respuestas no se pueden ver influidas porque ellos crean que están recibiendo, o no, el tratamiento o la medicación. En los estudios de doble ciego, ni los pacientes ni los investigadores saben quién ha recibido el tratamiento o la medicación y quién ha recibido el placebo hasta que concluye el estudio.

Los resultados de cada grupo se comparan al final del estudio para saber si el tratamiento o medicamento evaluado funciona y es seguro.

¿Quién puede participar en un ensayo clínico?

Qué personas pueden formar parte de un ensayo clínico es algo que depende de cada estudio. Por ejemplo, un paciente con una enfermedad que no está mejorando con el tratamiento que está recibiendo puede participar en uno de estos ensayos para saber si un tratamiento nuevo funciona mejor. A veces, las personas que han tenido una enfermedad muy agresiva o una que puede reaparecer después de concluir el tratamiento se pueden someter a un ensayo clínico.

Pero no se puede forzar a nadie a participar en un ensayo clínico; siempre es algo que elige el paciente o su familia. Y una persona que empieza a participar en un ensayo clínico lo puede dejar en cualquier momento y por cualquier motivo. Toda la información que se registra en los ensayos clínicos es confidencial. No se puede compartir con nadie sin el permiso del paciente.

¿Por qué la gente participa en ensayos clínicos?

La gente participa en ensayos clínicos por distintos motivos, como:

Estar buscando un mejor pronóstico para su enfermedad.
Querer aprovechar la oportunidad de probar los tratamientos más novedosos.
Querer ayudar a los médicos a desarrollar nuevos tratamientos.

¿Qué más debería saber?

Participar en un ensayo clínico puede ser una manera de ayudar a su hijo. Usted puede informarse sobre un ensayo clínico hablando con el médico de su hijo o con el equipo médico que lo atiende.

Entre las preguntas que le puede interesar hacer, figuran las siguientes:

¿Por qué mi hijo es un buen candidato para participar en este ensayo clínico?
¿Cuáles son los posibles beneficios que pueden obtener mi hijo?
¿Cuáles son los riesgos o los posibles efectos secundarios (tanto a corto como a largo plazo) a que se expone mi hijo si participa en este ensayo?
¿Qué tipo de pruebas, medicamentos o terapias se administrarán en este ensayo clínico?
¿En qué difiere el tratamiento que se quiere evaluar con respecto al que está recibiendo ahora mi hijo?
¿Tendrá mi hijo que ir al hospital o que ver a médicos en distintos lugares?
¿Cuánto tiempo durará el ensayo?
¿Implica asumir algún costo económico?
En caso afirmativo, ¿mi seguro de salud lo podrá asumir?
¿Quién proporcionará información y apoyo a mí y a mi hijo durante el ensayo?
¿Cómo sabremos si está funcionando el tratamiento?
¿Qué ocurrirá si el tratamiento parece no estar funcionando?
¿Nos informarán sobre los resultados del ensayo?
¿Qué ocurrirá cuando acabe el ensayo? ¿Seguirá mi hijo recibiendo el tratamiento si le va bien?
Cuando concluya el ensayo, ¿tendrá mi hijo la posibilidad de seguir recibiendo el tratamiento?
¿El ensayo lo pagará una compañía en particular?

También puede encontrar información en la red en ClinicalTrials.gov e investigar sobre los ensayos clínicos que se están llevando a cabo ahora o dentro de poco tiempo en todo el mundo.

Decidir qué cuidados son los mejores para su hijo puede ser duro. Hable con el médico de su hijo, su hijo, otros miembros de su familia y otras personas que formen parte de su equipo de apoyo. El hecho de contar con la mayor cantidad posible de información le ayudará a tomar la decisión más adecuada para su hijo.